《企飛江北》第四期

它是骨髓瘤的“大克星”

癌癥，一直是人類難以攻克的重大疾病之首，面對它，人人“談癌色變”。

但隨著醫(yī)學(xué)攻堅(jiān)、技術(shù)突破，業(yè)界針對癌癥的治療，現(xiàn)在又取得了突破性進(jìn)展——CAR-T療法出現(xiàn)。網(wǎng)傳刷屏的120萬一針，一針可以“清零”癌細(xì)胞，就是這種療法。

江北新區(qū)“基因之城”布局超前，在新區(qū)生物醫(yī)藥谷已經(jīng)有很多家專攻CAR-T療法的生物醫(yī)藥企業(yè)。近日，這個(gè)賽道上的領(lǐng)軍企業(yè)——南京馴鹿醫(yī)療技術(shù)有限公司旗下的南京馴鹿生物醫(yī)藥有限公司獲得了江蘇省藥品監(jiān)督管理局核發(fā)的《藥品生產(chǎn)許可證》，這是目前國內(nèi)第一張產(chǎn)業(yè)鏈完整度最高的細(xì)胞治療《藥品生產(chǎn)許可證》 。

也就是說，馴鹿醫(yī)療的商業(yè)化工廠已經(jīng)具備了涵蓋質(zhì)粒、慢病毒載體和細(xì)胞治療產(chǎn)品全產(chǎn)業(yè)鏈的自主產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)能力，馴鹿醫(yī)療將在這里生產(chǎn)自主研發(fā)的治療多發(fā)性骨髓瘤的細(xì)胞CAR-T產(chǎn)品。

按照計(jì)劃，未來，這個(gè)生產(chǎn)廠房完全達(dá)產(chǎn)后，每年將能實(shí)現(xiàn)生產(chǎn)約3000人份的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，給3000名骨髓瘤患者帶去治愈重生的希望。細(xì)胞治療藥物作為活的藥物，對質(zhì)量控制有極高的要求，目前馴鹿醫(yī)療已經(jīng)能做到CAR-T產(chǎn)品從藥物生產(chǎn)到檢驗(yàn)放行等一系列流程。

什么是CAR-T療法？

在了解本期主角馴鹿醫(yī)療之前，小北要先帶大家大致了解什么是CAR-T療法。

簡單來說，這是一種非常具有突破性的免疫治療技術(shù)，它的誕生對于這個(gè)“談癌色變”的時(shí)代來說，意義重大。為什么這么說呢？因?yàn)樵谝话闳说恼J(rèn)知里，化療和放療是現(xiàn)有的最常用的針對惡性腫瘤的治療手段，但這兩種方式的使用，一定程度上是對患者體內(nèi)細(xì)胞的無差別攻擊，當(dāng)它殺死一個(gè)癌細(xì)胞的同時(shí)，也有可能殺死一個(gè)健康細(xì)胞。這就相當(dāng)于，患者在用“以一換一”的方式延長壽命。

那么，有沒有可能找到一種方法，只殺死癌細(xì)胞，而不傷害健康細(xì)胞，破解目前化療和放療手段存在的弊端，從而真正實(shí)現(xiàn)僅“清零”癌細(xì)胞，最終達(dá)到治愈效果？

CAR-T療法（嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法）就是這種思路。

叮小北科普時(shí)間又到~

T細(xì)胞也叫T淋巴細(xì)胞，是人體白細(xì)胞的一種，來源于骨髓造血干細(xì)胞，在胸腺中成熟，然后移居到人體血液、淋巴和周圍組織器官，發(fā)揮免疫功能。這種免疫細(xì)胞相當(dāng)于人體內(nèi)的"戰(zhàn)士"，能夠抵御和消滅感染、腫瘤、外來異物等"敵人"。

這里的CAR中文全稱叫做“腫瘤嵌合抗原受體”，小北的粉絲們可以把它理解為一輛“車”，而且是一輛裝有世界上最最先進(jìn)的定位導(dǎo)航系統(tǒng)的“車”。于是，在CAR的助攻下，T細(xì)胞被武裝成了“超級(jí)戰(zhàn)士”，憑借著CAR的定位導(dǎo)航，T細(xì)胞就能精準(zhǔn)識(shí)別出腫瘤細(xì)胞。

故事的結(jié)尾，CAR馱著T找到了“大反派”腫瘤細(xì)胞，T發(fā)揮自己的“超能力”免疫作用，三下五除二消滅“大反派”。兩位老朋友又開開心心去人體內(nèi)的其他地方自駕游，從此過上了幸福的生活……

馴鹿醫(yī)療在做什么？

CAR-T療法如此神奇，肩負(fù)創(chuàng)造醫(yī)學(xué)奇跡的重任，那么學(xué)界業(yè)界當(dāng)然比小北這樣的普通仔早早發(fā)現(xiàn)啦。

馴鹿醫(yī)療就是這些“先知”之一。

馴鹿醫(yī)療辦公場所

2017年，全球首款CAR-T藥物CTL019（商品名：Kymriah）獲美國 FDA 批準(zhǔn)上市，開啟了腫瘤免疫治療新篇章，馴鹿醫(yī)療命中這一時(shí)期關(guān)鍵點(diǎn)，落戶南京江北新區(qū)，帶著“讓創(chuàng)新療法成為治愈患者的支柱療法”的使命，踏上了“為患者帶來治愈希望”的道路。這一切都與年輕、澎湃、創(chuàng)新的江北新區(qū)不謀而合。

“新區(qū)想做的創(chuàng)新就是要做本質(zhì)創(chuàng)新、自主研發(fā)，因此新區(qū)大膽選擇了CAR-T治療賽道，指導(dǎo)園區(qū)一同幫助相關(guān)企業(yè)加快建設(shè)進(jìn)度。”新區(qū)生物醫(yī)藥谷相關(guān)工作人員說。

最終，滿懷能夠治愈腫瘤疾病的熱情，馴鹿醫(yī)療在新區(qū)成立，專注于開發(fā)血液腫瘤細(xì)胞類藥物和抗體藥物，并逐步向?qū)嶓w瘤和自身免疫疾病方向拓展。

短短5年時(shí)間，馴鹿醫(yī)療已經(jīng)擁有完整的，從早期發(fā)現(xiàn)、注冊申報(bào)、臨床開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的全流程平臺(tái)能力，以及包括了全人源抗體發(fā)現(xiàn)平臺(tái)、高通量CAR-T藥物優(yōu)選平臺(tái)、通用CAR技術(shù)平臺(tái)、生產(chǎn)技術(shù)平臺(tái)、臨床轉(zhuǎn)化研究平臺(tái)在內(nèi)的多個(gè)技術(shù)平臺(tái)。

馴鹿醫(yī)療研發(fā)場所

布局這樣完整的平臺(tái)，代表馴鹿醫(yī)療已經(jīng)站在國內(nèi)產(chǎn)業(yè)鏈完整度最高的那一批佼佼者中，也意味著馴鹿醫(yī)療可以在不依賴外部進(jìn)口的情況下，獨(dú)立生產(chǎn)出一款新藥。這對應(yīng)對關(guān)鍵技術(shù)“卡脖子”狀況十分有效，也能一定程度上降低企業(yè)成本。

據(jù)介紹，目前馴鹿醫(yī)療有10余個(gè)在研候選產(chǎn)品，分別處于不同研發(fā)階段，其中進(jìn)展最快速的候選產(chǎn)品就是CT103A（全人源BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液），專門用于治療復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤。

意義非凡的許可證

“過去的一段時(shí)間，馴鹿醫(yī)療忙于申請《藥品生產(chǎn)許可證》，由于是極具創(chuàng)新的藥物，申請過程中遇到了一些難題，好在省藥監(jiān)局和新區(qū)生物醫(yī)藥谷一直全力支持我們，不僅指導(dǎo)我們高標(biāo)準(zhǔn)建立了GMP廠房和質(zhì)量管理體系，還及時(shí)跟蹤結(jié)果，全流程服務(wù)，讓我們順利獲批了這張意義非凡的許可證。”馴鹿醫(yī)療南京生產(chǎn)基地總經(jīng)理肖俊說。

小北實(shí)地探訪馴鹿醫(yī)療商業(yè)化工廠，眼前是一瓶瓶擺放有序的液氮存儲(chǔ)罐、一個(gè)個(gè)窗明幾凈的生產(chǎn)隔間，一位位穿著潔凈服的工作人員穿梭其中?，F(xiàn)在，這個(gè)總面積近10000平方米的廠房，萬事俱備，“東風(fēng)”將起。

“我們希望達(dá)到的效果不僅僅是短期延長壽命，還是實(shí)實(shí)在在戰(zhàn)勝癌細(xì)胞，真正治愈它。”

“治愈癌癥”，對于這個(gè)時(shí)代來說，應(yīng)該是重磅的，是熱淚盈眶的。而在不久的將來，江北新區(qū)這片土地上，就會(huì)見證這個(gè)奇跡的誕生。

江北新區(qū)生物醫(yī)藥谷

與時(shí)間競爭，與疾病賽跑，這是生命健康產(chǎn)業(yè)區(qū)別于其他產(chǎn)業(yè)的本質(zhì)特征。目前國內(nèi)，只有復(fù)興凱特、藥明巨諾兩家企業(yè)已經(jīng)上市了CAR-T產(chǎn)品，馴鹿醫(yī)療《藥品生產(chǎn)許可證》的獲批對于其自主研發(fā)生產(chǎn)的CAR-T細(xì)胞治療藥物上市具有非常重要的意義，對于新區(qū)來說同樣如此。這將是江北新區(qū)第一家，從新區(qū)起步，實(shí)現(xiàn)國產(chǎn)抗癌藥領(lǐng)先發(fā)展的企業(yè)。這些企業(yè)匯聚無數(shù)科學(xué)家心血，將多年科研成果轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品，是“一小步”，更是“一大步”。

“針對企業(yè)需求緊迫的情況，近年來園區(qū)不斷優(yōu)化服務(wù)結(jié)構(gòu)，積極推進(jìn)南京江北新區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注冊申報(bào)公共服務(wù)平臺(tái)建設(shè)，深入企業(yè)走訪、搭建多方交流平臺(tái)，切實(shí)提高產(chǎn)品上市效率。”生物醫(yī)藥谷相關(guān)負(fù)責(zé)人向小北介紹。

“未來，我們會(huì)持續(xù)完善申報(bào)平臺(tái)建設(shè)，以更優(yōu)服務(wù)、更全配套、更準(zhǔn)對接、更好環(huán)境，幫助更多像馴鹿這樣的優(yōu)質(zhì)企業(yè)壯大發(fā)展。”